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基因编辑的干细胞可能有助于治愈艾滋病

  • 作者:
  • 发布时间::2019-09-19
中国科学家的一项新发现表明,作为血液细胞前体的基因编辑干细胞可能有助于治愈艾滋病患者,这为治疗严重传染病提供了新见识。

在这项研究中,研究人员使用经过基因编辑的干细胞和其他祖细胞来减少蛋白质c
GCCR5,它是人类细胞被HIV感染的大门。经过基因编辑的细胞被移植到感染了HIV和急性淋巴细胞白血病(一种常见的白血病)的患者中。


该患者是一名27岁的中国人,在19个月的随访期间得到了很大改善,几乎没有出现急性白血病的症状。此外,这项研究发表在9月11日的《新英格兰医学杂志》上,该研究表明,移植的基因编辑细胞在患者停止服用抗病毒药物的短暂时间内显示出对HIV感染的抵抗力。

北京大学生命科学教授,研究的首席研究员邓洪奎说,海外研究人员一直在尝试使用基因编辑的干细胞治疗艾滋病患者,但这项研究是第一个获得初步成功的研究。在新方法的临床试验中。

他说,这项研究于2017年5月开始,并且正在继续。

他说:“这项研究表明基因编辑技术在治疗包括艾滋病,血友病和地中海贫血在内的严重疾病方面具有巨大潜力。”地中海贫血是一种遗传性疾病,人们体内铁含量超标。

以前,来自国外的科学家成功地用移植的骨髓细胞治疗了AIDS患者,该骨髓细胞具有CCR5蛋白的自然遗传突变,从而使其在少数报道的病例中对HIV免疫。这种治疗方法不常见的主要原因是人类很少发生基因突变,这使得寻找合适的供体变得极为困难。

一项由剑桥大学领导的研究的新报告于三月在《自然》杂志上发表。一名艾滋病毒患者接受了这种供体的骨髓干细胞后,对病毒显示出免疫力。

邓说,尽管研究人员已使用CRISPR基因编辑技术成功地完成了干细胞和祖细胞的移植以及长期移植,但使用CCR5蛋白进行基因编辑的效率并不高,这表明需要对该方法进行进一步研究。

他说:“研究探索了该方法的可行性和安全性。”他说:“在未来的研究中,我们需要进一步提高基因编辑的效率和优化移植程序,并且有望加快基因编辑技术在临床上用于治疗疾病的应用。”

他说,尽管在研究中没有发现与基因编辑有关的不良结果,但仍需要长期,深入的研究来评估该技术的安全性。

根据联合国艾滋病毒/艾滋病联合规划署的估计,全世界的艾滋病毒感染者人数为3700万。

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