Des cellules souches modifiées par gène peuvent aider à guérir le sida
Dans cette étude, les chercheurs ont utilisé les cellules souches et d’autres cellules progénitrices modifiées génétiquement pour réduire une protéine cgalled CCR5, qui sert de porte à l’infection par le VIH de cellules humaines. Les cellules modifiées par le gène ont été transplantées chez un patient infecté par le VIH et atteint de leucémie lymphoblastique aiguë, un type courant de leucémie.
La patiente, une Chinoise âgée de 27 ans, s'est grandement améliorée au cours d'une période de suivi de 19 mois et n'a présenté pratiquement aucun symptôme de leucémie aiguë. En outre, selon l'étude publiée dans le New England Journal of Medicine du 11 septembre, les cellules modifiées par le gène transplantées ont montré une résistance à l'infection par le VIH pendant une brève période au cours de laquelle le patient a cessé de prendre des médicaments antiviraux.
Deng Hongkui, professeur en sciences de la vie à l'Université de Pékin, et chercheur principal impliqué dans l'étude, a déclaré que des chercheurs à l'étranger tentaient d'utiliser des cellules souches modifiées par gène pour traiter des patients atteints du sida, mais que cette étude est la première à connaître un succès initial dans les essais cliniques des nouvelles méthodes.
L'étude a débuté en mai 2017 et se poursuit, a-t-il déclaré.
"L'étude révèle un grand potentiel pour les technologies d'édition de gènes dans le traitement de maladies graves, notamment le sida, l'hémophilie et la thalassémie", a-t-il déclaré. La thalassémie est une maladie héréditaire dans laquelle les personnes sont surchargées en fer.
Auparavant, des scientifiques étrangers avaient réussi à traiter des patients atteints du sida avec des cellules de moelle osseuse greffées présentant une mutation génétique naturelle de la protéine CCR5 qui l'immunisait contre le VIH dans les quelques cas rapportés. Une raison majeure pour laquelle ce traitement est rare est que la mutation génétique est rare chez l'homme, ce qui rend extrêmement difficile la recherche du donneur approprié.
Un nouveau rapport de recherche mené par l’Université de Cambridge a été publié en mars dans Nature. Un patient atteint du VIH a montré une immunité au virus après avoir reçu des cellules souches de la moelle osseuse d'un tel donneur.
Bien que les chercheurs aient réussi la greffe et les greffes à long terme de cellules souches et progénitrices à l'aide de la technique d'édition de gène CRISPR, l'efficacité de l'édition de gène utilisant la protéine CCR5 n'est pas élevée, ce qui indique la nécessité de poursuivre les recherches sur cette approche, a déclaré Deng.
"La recherche a exploré la faisabilité et la sécurité de la méthode", a-t-il déclaré. "Nous devons améliorer encore l'efficacité de l'édition de gènes et optimiser les procédures de transplantation dans notre future étude, et nous espérons accélérer l'application de la technologie d'édition de gènes à un usage clinique pour traiter des maladies", a-t-il déclaré.
Bien qu'aucun résultat indésirable lié à l'édition de gènes n'ait été observé dans les travaux de recherche, des recherches approfondies à long terme sont encore nécessaires pour évaluer la sécurité de la technologie, a-t-il déclaré.
Le nombre de personnes vivant avec le VIH dans le monde est estimé à 37 millions, selon le Programme commun des Nations Unies sur le VIH / sida.
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