Células-tronco editadas por genes podem ajudar a curar a AIDS
No estudo, os pesquisadores usaram as células-tronco e outras células progenitoras que foram editadas no gene para reduzir a proteína cGCCR5, que serve como porta de entrada para a infecção pelo HIV de células humanas. As células editadas por genes foram transplantadas para um paciente infectado com HIV e com leucemia linfoblástica aguda, um tipo comum de leucemia.
A paciente, chinesa de 27 anos, melhorou bastante durante um período de acompanhamento de 19 meses e quase não apresentou sintomas de leucemia aguda. Além disso, as células transplantadas editadas por genes mostraram resistência à infecção pelo HIV durante um breve período em que o paciente parou de tomar medicamentos antivirais, de acordo com o estudo, publicado no New England Journal of Medicine em 11 de setembro.
Deng Hongkui, professor de ciências da vida na Universidade de Pequim e pesquisador-chefe envolvido no estudo, disse que pesquisadores no exterior estão tentando usar células-tronco editadas por genes para tratar pacientes com AIDS, mas o estudo é o primeiro a obter sucesso inicial em ensaios clínicos dos novos métodos.
O estudo começou em maio de 2017 e continua, disse ele.
"O estudo indica um grande potencial para tecnologias de edição de genes no tratamento de doenças graves, incluindo AIDS, hemofilia e talassemia", disse ele. A talassemia é uma doença hereditária na qual as pessoas têm uma sobrecarga de ferro em seus corpos.
Anteriormente, cientistas do exterior conseguiram tratar pacientes com AIDS com células transplantadas de medula óssea com uma mutação genética natural na proteína CCR5 que a tornou imune à infecção pelo HIV nos poucos casos relatados. Um dos principais motivos pelos quais esse tratamento é incomum é que a mutação genética é rara entre os seres humanos, o que torna extremamente difícil encontrar o doador certo.
Um novo relatório envolvendo pesquisa liderada pela Universidade de Cambridge foi publicado em março na Nature. Um paciente com HIV mostrou imunidade ao vírus após receber células-tronco da medula óssea desse doador.
Embora os pesquisadores tenham conseguido transplante bem-sucedido e enxertos de longo prazo de células-tronco e progenitoras usando a técnica de edição de genes CRISPR, a eficiência da edição de genes usando a proteína CCR5 não é alta, indicando a necessidade de mais pesquisas sobre essa abordagem, disse Deng.
"A pesquisa explorou a viabilidade e segurança do método", disse ele. "Precisamos melhorar ainda mais a eficiência da edição de genes e otimizar os procedimentos de transplante em nosso futuro estudo, e espera-se que a aplicação da tecnologia de edição de genes ao uso clínico no tratamento de doenças seja acelerada", disse ele.
Embora nenhum resultado adverso relacionado à edição de genes tenha sido observado na pesquisa, ainda é necessária uma pesquisa intensificada a longo prazo para avaliar a segurança da tecnologia, disse ele.
O número de pessoas vivendo com HIV em todo o mundo é estimado em 37 milhões, de acordo com o Programa Conjunto das Nações Unidas sobre HIV / AIDS.
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