Gen-editierte Stammzellen können AIDS heilen
In der Studie verwendeten die Forscher die Stammzellen und andere Vorläuferzellen, die zur Reduktion eines Proteins c gentechnisch verändert wurdenGalled CCR5, das als Tür für die HIV-Infektion menschlicher Zellen dient. Die geneditierten Zellen wurden in einen mit HIV infizierten Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie, einer häufigen Leukämieform, transplantiert.
Der Patient, ein 27-jähriger Chinese, verbesserte sich während einer Nachbeobachtungszeit von 19 Monaten erheblich und zeigte fast keine Symptome einer akuten Leukämie. Darüber hinaus zeigten die transplantierten geneditierten Zellen eine Resistenz gegen eine HIV-Infektion während eines kurzen Zeitraums, in dem der Patient die Einnahme von antiviralen Medikamenten abbrach, wie die Studie im New England Journal of Medicine am 11. September veröffentlichte.
Deng Hongkui, Professor für Biowissenschaften an der Universität Peking, und an der Studie beteiligter Chefforscher, sagte, Forscher in Übersee hätten versucht, gen-editierte Stammzellen zur Behandlung von AIDS-Patienten zu verwenden. Die Studie war jedoch die erste, die erste Erfolge erzielte in klinischen Studien der neuen Methoden.
Die Studie habe im Mai 2017 begonnen und sei noch nicht abgeschlossen.
"Die Studie zeigt ein großes Potenzial für Gen-Editing-Technologien bei der Behandlung schwerer Krankheiten wie AIDS, Hämophilie und Thalassämie", sagte er. Thalassämie ist eine Erbkrankheit, bei der Menschen eine Eisenüberladung in ihrem Körper haben.
Zuvor war es Wissenschaftlern aus dem Ausland gelungen, AIDS-Patienten mit transplantierten Knochenmarkszellen mit einer natürlichen genetischen Mutation im CCR5-Protein zu behandeln, die es in den wenigen gemeldeten Fällen immun gegen eine HIV-Infektion machte. Ein Hauptgrund für diese seltene Behandlung ist, dass die genetische Mutation beim Menschen selten ist, was es äußerst schwierig macht, den richtigen Spender zu finden.
Ein neuer Bericht mit Forschungsergebnissen der Universität Cambridge wurde im März in Nature veröffentlicht. Ein Patient mit HIV zeigte Immunität gegen das Virus, nachdem er Knochenmarkstammzellen von einem solchen Spender erhalten hatte.
Obwohl die Forscher eine erfolgreiche Transplantation und Langzeittransplantation von Stamm- und Vorläuferzellen mit der CRISPR-Geneditiertechnik erreicht haben, ist die Effizienz der Geneditierung mit dem CCR5-Protein nicht hoch.
"Die Forschung untersuchte die Machbarkeit und Sicherheit der Methode", sagte er. "Wir müssen die Effizienz der Geneditierung weiter verbessern und die Transplantationsverfahren in unserer zukünftigen Studie optimieren. Es wird erwartet, dass die Anwendung der Geneditierungstechnologie auf den klinischen Einsatz zur Behandlung von Krankheiten beschleunigt wird", sagte er.
Obwohl in der Forschung keine nachteiligen Ergebnisse im Zusammenhang mit der Geneditierung zu verzeichnen sind, sind noch langfristige, intensivierte Forschungsarbeiten erforderlich, um die Sicherheit der Technologie zu bewerten, sagte er.
Die Zahl der Menschen, die weltweit mit HIV leben, wird laut dem gemeinsamen Programm der Vereinten Nationen zu HIV / AIDS auf 37 Millionen geschätzt.
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