Las células madre editadas genéticamente pueden ayudar a curar el SIDA
En el estudio, los investigadores utilizaron las células madre y otras células progenitoras que habían sido modificadas genéticamente para reducir una proteína csolAlled CCR5, que sirve como puerta de entrada para la infección por VIH de las células humanas. Las células editadas por genes se trasplantaron a un paciente infectado con VIH y con leucemia linfoblástica aguda, un tipo común de leucemia.
El paciente, un chino de 27 años, mejoró enormemente durante un período de seguimiento de 19 meses y casi no mostró síntomas de leucemia aguda. Además, las células editadas con genes trasplantados mostraron resistencia a la infección por VIH durante un breve período cuando el paciente dejó de tomar medicamentos antivirales, según el estudio, publicado en el New England Journal of Medicine el 11 de septiembre.
Deng Hongkui, profesor de ciencias de la vida en la Universidad de Pekín e investigador principal involucrado en el estudio, dijo que los investigadores en el extranjero han estado tratando de usar células madre editadas genéticamente para tratar a pacientes con SIDA, pero el estudio es el primero en tener éxito inicial. en ensayos clínicos de los nuevos métodos.
El estudio comenzó en mayo de 2017 y continúa, dijo.
"El estudio indica un gran potencial para las tecnologías de edición de genes en el tratamiento de enfermedades graves, como el SIDA, la hemofilia y la talasemia", dijo. La talasemia es una enfermedad hereditaria en la que las personas tienen una sobrecarga de hierro en sus cuerpos.
Anteriormente, científicos extranjeros lograron tratar a pacientes con SIDA con células de médula ósea trasplantadas con una mutación genética natural en la proteína CCR5 que la hizo inmune a la infección por VIH en los pocos casos reportados. Una razón importante por la que dicho tratamiento es poco común es que la mutación genética es rara entre los humanos, lo que hace que sea extremadamente difícil encontrar al donante adecuado.
En marzo, en Nature, se publicó un nuevo informe sobre investigación dirigido por la Universidad de Cambridge. Un paciente con VIH mostró inmunidad al virus después de recibir células madre de médula ósea de dicho donante.
Aunque los investigadores lograron el trasplante exitoso y los injertos a largo plazo de células madre y progenitoras utilizando la técnica de edición de genes CRISPR, la eficiencia de la edición de genes utilizando la proteína CCR5 no es alta, lo que indica la necesidad de más investigación sobre este enfoque, dijo Deng.
"La investigación exploró la viabilidad y seguridad del método", dijo. "Necesitamos mejorar aún más la eficiencia de la edición de genes y optimizar los procedimientos de trasplante en nuestro estudio futuro, y se espera que la aplicación de la tecnología de edición de genes al uso clínico para tratar enfermedades se acelere", dijo.
Aunque no se han visto resultados adversos relacionados con la edición de genes en la investigación, todavía se necesita una investigación intensiva a largo plazo para evaluar la seguridad de la tecnología, dijo.
El número de personas que viven con el VIH en todo el mundo se estima en 37 millones, según el Programa Conjunto de las Naciones Unidas sobre el VIH / SIDA.
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