遺伝子編集された幹細胞はエイズの治療に役立つかもしれません

27歳の中国人患者は、19か月の追跡期間中に大幅に改善し、急性白血病の症状はほとんど見られませんでした。さらに、移植された遺伝子編集された細胞は、患者が抗ウイルス薬の服用を止めた短い期間に、9月11日にNew England Journal of Medicineに発表されたHIV感染に対する耐性を示しました。

北京大学の生命科学の教授であり、研究に携わっている主任研究者のDeng Hongkui氏は、海外の研究者はAIDS患者の治療に遺伝子編集された幹細胞を使用しようとしているが、この研究は最初の成功を収めた最初のものであると述べた新しい方法の臨床試験で。

この研究は2017年5月に開始され、継続中だと彼は言った。

「この研究は、エイズ、血友病、サラセミアなどの深刻な病気の治療における遺伝子編集技術の大きな可能性を示しています」と彼は言いました。サラセミアは、体内に鉄が過剰に含まれている遺伝性疾患です。

以前、海外の科学者は、移植された骨髄細胞を持つエイズ患者の治療に成功し、CCR5タンパク質に自然な遺伝的変異があり、報告された少数の症例でHIV感染に対する免疫を獲得しました。そのような治療が一般的でない主な理由は、遺伝子変異が人間の間ではまれであり、適切なドナーを見つけることが非常に難しいことです。

ケンブリッジ大学が率いる研究を含む新しいレポートが3月にNatureで発行されました。 HIVの患者は、そのようなドナーから骨髄幹細胞を受け取った後、ウイルスに対する免疫を示しました。

研究者はCRISPR遺伝子編集技術を使用して幹細胞および前駆細胞の移植と長期移植の成功を達成しましたが、CCR5タンパク質を使用した遺伝子編集の効率は高くなく、このアプローチのさらなる研究の必要性を示しています、とDengは述べました。

「この研究は、この方法の実現可能性と安全性を調査しました」と彼は言いました。 「今後の研究では、遺伝子編集の効率をさらに改善し、移植手順を最適化する必要があり、遺伝子治療技術の疾患治療への臨床応用への応用が加速されることが期待される」と彼は述べた。

遺伝子編集に関連する悪影響は研究で見られなかったが、技術の安全性を評価するためには長期的で強化された研究が依然として必要であると彼は言った。

HIV / AIDSに関する国際連合プログラムによると、世界中でHIVとともに生きる人の数は3,700万人と推定されています。

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