Le cellule staminali modificate dal gene possono aiutare a curare l'AIDS

Il paziente, un cinese di 27 anni, è migliorato notevolmente durante un periodo di follow-up di 19 mesi e non ha mostrato quasi nessun sintomo di leucemia acuta. Inoltre, le cellule trapiantate modificate dal gene hanno mostrato resistenza all'infezione da HIV durante un breve periodo in cui il paziente ha smesso di assumere farmaci antivirali, secondo lo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine l'11 settembre.

Deng Hongkui, professore di scienze della vita all'Università di Pechino e capo ricercatore coinvolto nello studio, ha affermato che i ricercatori all'estero hanno cercato di utilizzare cellule staminali geneticamente modificate per curare i pazienti affetti da AIDS, ma lo studio è il primo ad aver ottenuto il successo iniziale negli studi clinici dei nuovi metodi.

Lo studio è iniziato a maggio 2017 e continua, ha affermato.

"Lo studio indica un grande potenziale per le tecnologie di modifica genetica nel trattamento di malattie gravi, tra cui AIDS, emofilia e talassemia", ha detto. La talassemia è una malattia ereditaria in cui le persone hanno un sovraccarico di ferro nei loro corpi.

In precedenza, alcuni scienziati stranieri erano riusciti a curare i pazienti con AIDS con cellule del midollo osseo trapiantate con una mutazione genetica naturale nella proteina CCR5 che lo rendeva immune alle infezioni da HIV nei pochi casi segnalati. Uno dei motivi principali per cui tale trattamento è raro è che la mutazione genetica è rara tra gli esseri umani, il che rende estremamente difficile trovare il donatore giusto.

Un nuovo rapporto sulla ricerca condotta dall'Università di Cambridge è stato pubblicato a marzo in Nature. Un paziente con HIV ha mostrato immunità al virus dopo aver ricevuto cellule staminali del midollo osseo da tale donatore.

Sebbene i ricercatori abbiano ottenuto un trapianto di successo e innesti a lungo termine di cellule staminali e progenitrici utilizzando la tecnica di modifica genica CRISPR, l'efficienza della modifica genetica utilizzando la proteina CCR5 non è elevata, indicando la necessità di ulteriori ricerche su questo approccio, Deng ha detto.

"La ricerca ha esplorato la fattibilità e la sicurezza del metodo", ha detto. "Dobbiamo migliorare ulteriormente l'efficienza dell'editing genetico e ottimizzare le procedure di trapianto nel nostro studio futuro e si prevede che l'applicazione della tecnologia di editing genetico all'uso clinico per il trattamento delle malattie sarà accelerata", ha affermato.

Sebbene nella ricerca non siano stati osservati risultati avversi correlati alla modifica genetica, sono ancora necessarie ricerche approfondite a lungo termine per valutare la sicurezza della tecnologia, ha affermato.

Il numero di persone che vivono con l'HIV in tutto il mondo è stimato a 37 milioni, secondo il Programma congiunto delle Nazioni Unite sull'HIV / AIDS.

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