Отредактированные генами стволовые клетки могут помочь вылечить СПИД
В исследовании исследователи использовали стволовые клетки и другие клетки-предшественники, которые были отредактированы геном для снижения белка сграммalled CCR5, который служит дверью для ВИЧ-инфекции человеческих клеток. Отредактированные генами клетки были трансплантированы пациенту, инфицированному ВИЧ и с острым лимфобластным лейкозом, распространенным типом лейкемии.
Пациент, 27-летний китаец, значительно улучшился в течение 19-месячного периода наблюдения и почти не имел симптомов острого лейкоза. Кроме того, трансплантированные отредактированные гены клетки демонстрировали устойчивость к ВИЧ-инфекции в течение короткого периода, когда пациент прекратил принимать противовирусные препараты, согласно исследованию, опубликованному в New England Journal of Medicine 11 сентября.
Дэн Хонгкуи, профессор наук о жизни в Пекинском университете и главный исследователь, участвующий в исследовании, сказал, что зарубежные исследователи пытаются использовать отобранные геном стволовые клетки для лечения пациентов со СПИДом, но исследование является первым, получившим первоначальный успех. в клинических испытаниях новых методов.
Исследование началось в мае 2017 года и продолжается, сказал он.
«Исследование указывает на большой потенциал технологий редактирования генов при лечении серьезных заболеваний, включая СПИД, гемофилию и талассемию», - сказал он. Талассемия - это наследственное заболевание, при котором люди испытывают перегрузку железом.
Ранее ученым из-за рубежа удавалось лечить больных СПИДом с трансплантированными клетками костного мозга с естественной генетической мутацией в белке CCR5, что сделало его невосприимчивым к ВИЧ-инфекции в немногих зарегистрированных случаях. Основная причина того, что такое лечение встречается редко, заключается в том, что генетическая мутация редко встречается среди людей, что крайне затрудняет поиск нужного донора.
В марте в журнале «Nature» был опубликован новый доклад, посвященный исследованиям под руководством Кембриджского университета. Пациент с ВИЧ продемонстрировал иммунитет к вирусу после получения стволовых клеток костного мозга от такого донора.
Хотя исследователи достигли успешной трансплантации и долговременной трансплантации стволовых клеток и клеток-предшественников с использованием техники редактирования генов CRISPR, эффективность редактирования генов с использованием белка CCR5 невысока, что указывает на необходимость дальнейших исследований этого подхода, сказал Дэн.
«В ходе исследования была изучена возможность и безопасность метода», - сказал он. «Мы должны еще больше повысить эффективность редактирования генов и оптимизировать процедуры трансплантации в нашем будущем исследовании, и ожидается, что применение технологии редактирования генов для клинического применения для лечения заболеваний», - сказал он.
По его словам, хотя в исследовании не наблюдалось никаких неблагоприятных результатов, связанных с редактированием генов, для оценки безопасности технологии необходимы длительные, интенсивные исследования.
По данным Объединенной программы ООН по ВИЧ / СПИДу, число людей, живущих с ВИЧ во всем мире, оценивается в 37 миллионов.
Tон выше новостей был извлечен из Китая ежедневно китайским поставщиком полотенец Шэньчжэнь Город Dingrun Light Textile Import and Export Corp.Ltd, компания, специализирующаяся на производстве детские подгузники, детские нагрудники, пляжное полотенце, одеяла, банные полотенца, чайные полотенца, сжатые полотенца, полотенца из микрофибры и т.п.